加州大学伯克利分校的Jennifer Doudna和瑞典于默奥大学亥姆霍兹感染研究中心的Emmanuelle Charpentier因发明了基因组编辑神器CRISPR-Cas9获得了2015年度的生命科学突破奖。
看看这一激动人心的时刻吧，在硅谷，身穿黑色礼服的Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier在接受奖金为300万美元的生命科学突破奖。
CRISPR/Cas是在大多数细菌和古细菌中发现的一种天然免疫系统，可用来对抗入侵的病毒及外源DNA。2012年，Jennifer Doudna 和Emmanuelle Charpentier领导的研究小组发表的一篇关键文章中揭示了天然免疫系统是如何变成编辑工具的。至少，可以在试管中切割任何的DNA链。此系统的工作原理是 crRNA（ CRISPR-derived RNA ）通过碱基配对与 tracrRNA （trans-activating RNA ）结合形成 tracrRNA/crRNA 复合物，此复合物引导核酸酶 Cas9 蛋白在与 crRNA 配对的序列靶位点剪切双链 DNA。而通过人工设计这两种 RNA，可以改造形成具有引导作用的sgRNA （singleguide RNA ），足以引导 Cas9 对 DNA 的定点切割。
接下来，科学家需要证明的是这种充满魔法的编辑工具能否运用到人类细胞的基因组上。2013 年 1 月份，美国两个实验室在《Science》杂志发表了基于 CRISPR-Cas9 技术在细胞系中进行基因敲除的新方法，该技术与以往的技术不同，是利用靶点特异性的 RNA 将 Cas9 核酸酶带到基因组上的具体靶点，从而对特定基因位点进行切割导致突变。
CRISPR-Cas 技术是继锌指核酸酶（ZFN）、ES 细胞打靶和 TALEN 等技术后可用于定点构建基因敲除大、小鼠动物的第四种方法，且有效率高、速度快、生殖系转移能力强及简单经济的特点，在动物模型构建的应用前景将非常广阔。
科学家们认为，CRISPR可能是自20世纪70年代生物技术时代开启以来出现的最重要的基因工程技术。CRISPR系统具有搜索和替换DNA的双重功能，可以让科学们通过替换碱基，轻松的改变DNA的功能。在过去的几个月里，科学家们已经证实，利用CRISPR可以治疗小鼠的肌肉萎缩、罕见肝脏疾病，使人类细胞免疫HIV等惊人的功能。
| 电话 010-52571502 010-51248120 邮箱 hedebio@163.com |
